A B H H e m R e v i s t a 06 / 2022 20 Pesquisada há décadas por cientistas em todo o mundo, a terapia gênica é hoje uma tecnologia com potencial para tratar um espectro amplo de doenças genéticas. A técnica consiste na introdução, substituição ou inativação de um gene no DNA das células de um paciente, alterando o curso natural da doença. Mas, hoje, torná-la acessível aos pacientes representa um desafio para sistemas de saúde no mundo, que precisam estruturar políticas públicas que levem em consideração questões regulatórias e financeiras. Para estimular um debate sobre as relevantes questões acima, a MIT Technology Review Brasil promoveu, em 4 de julho, com patrocínio da Pfizer, o webinar “Terapia gênica: políticas públicas, desafios e oportunidades para ampliação do acesso no Brasil”. O evento teve a participação de Denizar Vianna, ex-secretário de Ciência, Tecnologia e Insumos Estratégicos do Ministério da Saúde; do gerente de Sangue, Células, Tecidos e Órgãos da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA), João Batista da Silva Júnior; da hematologista e diretora da Divisão de Hematologia da Universidade de Campinas (UNICAMP), Dra. Margareth Ozelo. O bate-papo foi mediado pela diretora executiva de Saúde da MIT Technology Review Brasil, Roberta Arinelli, e pela editora de Saúde da MIT, Manoela Albuquerque. Desafios e oportunidades Em sua participação, a Dra. Margareth Ozelo explicou como funciona a terapia gênica, cujo objetivo é mudar as perspectivas no tratamento de certas doenças. De maneira geral, o tratamento introduz genes saudáveis no organismo do paciente com o objetivo de substituir, modificar ou suplementar genes inativos ou disfuncionais que ocasionem algum problema de saúde. A geneticista explicou que há duas técnicas para o material genético ser introduzido nas células do paciente. Quando as células são isoladas, modificadas em laboratório e retornadas ao corpo do paciente, a técnica utilizada é a ex vivo. Já quando os genes são introduzidos diretamente nas células por meio de um vetor, normalmente um vetor viral, se denomina técnica in vivo. Com isso, o indivíduo passa a produzir seu próprio “medicamento” ou alterar uma célula com capacidade ou função mais específica sobre determinada doença. Além de detalhar mais o funcionamento, os principais conceitos e as diferenças entre os tipos de procedimentos da terapia gênica, a hematologista citou a preocupação com a segurança desses procedimentos. “Existem algumas questões de segurança que são muito importantes para serem seguidas. É preciso ter como célula-alvo as células Terapia gênica no Brasil Webinar patrocinado pela Pfizer reuniu especialistas para discutir os desafios e a ampliação do acesso de pacientes no Brasil às terapias gênicas INFORME CORPORATIVO
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